Traitements spécifiques

Chez les patients présentant souvent des complications graves, l’indication d’un traitement de fond est souvent posée. Cette décision ne peut être prise qu’en accord avec un médecin spécialisé dans la prise en charge de la drépanocytose.

Les principaux choix thérapeutiques sont :

Programme transfusionnel ou échange transfusionnel

Objectif
Corriger l’anémie aigue et remplacer les hématies drépanocytaires par des hématies normales, selon le taux d’hémoglobine et la situation clinique.

Programme de saignées sans transfusion.

Objectif
Peut être proposée aux patients ayant un taux d’hémoglobine élevée ou ceux ayant un taux d’hémoglobine correct et une surcharge en fer

Hydroxycarbamide :

Objectif
Aide à réduire la fréquence et la sévérité des crises douloureuses ainsi que les récidives de syndrome thoracique aigu chez l’adulte.
L’indication repose sur l’un de ces deux critères : trois hospitalisations dans l’année pour crises vaso-occlusives, ou syndrome thoracique grave.

Erythropoïétine (EPO)

Objectif
Utilisée après avis d’un centre de référence dans les situations suivantes :
-anémie aiguë sans possibilité de recours à une transfusion,
-insuffisance rénale,
-aggravation d’anémie chronique sans installation d’une insuffisance rénale évidente.

Médicaments chélateurs du fer :

Objectif
Recommandés chez patients avec antécédents de multiples transfusions, une ferritinémie > 1000 ug/l et une IRM en faveur d’une surcharge en fer.